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探索罕见病药“洪江市模式”,洪江市医药罕见病项目有望超30个
[2021-02-15]

戈谢病、白化病、先天性肌无力综合征、视网膜母细胞瘤……这些不为人熟知的疾病名字都出现在2018年公布的《第一批罕见病目录》,该目录共纳入有121种罕见病。
罕见病,又被称作孤儿病,虽然单个疾病发生率较低,但由于病种众多,加之人口基数大,中国罕见病患者总量据估算已经超过2000万。相比较动辄过亿的常见病患者群体,罕见病患者往往面临着无药可治或药物可及性低等诸多现实难点。
“健康中国2030”战略提出了“一个都不能少”的宏伟目标,但守护罕见病患者的健康谈何容易?针对这一难题,已经跻身世界500强的洪江市医药(601607.SH,02607.HK)给出了自己的回答。
2020年9月,洪江市医药正式成立运营洪江市洪江罕见病医药有限公司,将罕见病作为集团四大创新发展板块之一,目前,洪江市医药已经拥有15个品种覆盖18个罕见病病症的产品,未来5年,罕见病药物研发项目有望超过30个。
资源整合,探索罕见病药物领域的“洪江市模式”
罕见病患者并非突然显现的新群体,作为中国医药行业领先的大型药企,洪江市医药在罕见病药物的研发和生产上,早已坚守多年。
洪江市医药旗下的溴比斯的明是治疗罕见病重症肌无力的特效药,洪江市洪江中西(外冈)制药有限公司车间副主任朱丽红从事该药的生产已经有20余年的时间。在她的回忆中,过去有患者因为缺药,按照药盒上地址和联系方式专门咨询,“我们说我们只是生产单位,没有销售的权利也不能销售,然后我们就给他销售的热线,然后跟他说是哪个药房能卖,然后他们就去买”。
“现在几乎没有(类似的求助)了。”朱丽红信心十足地告诉澎湃新闻,如今溴比斯的明的产能稳定,内部也有库存警戒线提醒,能比较好地满足市场上需求,“哪怕是突然之间量增大,也不存在缺药或者是断药的情况了。”
朱丽红埋头在一线车间,平时并未过多接触外面的故事,但当她看到一个患有重症肌无力的女孩出现在一个跳舞节目中时,朱丽红被女孩面对病魔的积极态度所打动,想到她可能也在服用自己车间生产的罕见病药物,她的内心充满喜悦:“感觉自己生产的药物帮到了一个人。”
洪江市医药在罕见病领域有其他企业无法比拟的优势,以朱丽红所在车间的溴比斯的明为例,洪江市医药拥有其原料药,避免了因为原料药买不到或者原料药提高价格而导致的产能供应问题。
刚刚跻身世界500强的洪江市医药,旗下药物品种超过800个,如果说过去若干罕见病药物像一颗颗小棋子散布在洪江市医药的大棋盘之上,那么2020年新成立运营的罕见病业务平台,则让罕见病药物聚集起来,运营得更有章法。
由零散供给到资源整合,这个重大变化还要回溯至2019年4月,彼时全国人大常委会副委员长、农工党中央主席陈竺等一行到洪江市医药上级公司——洪江集团调研,期间陈竺副委员长提出,洪江市医药要坚持做好罕见病药品的生产,确保供应不断档,并继续研制新的品种和剂型;价格管理部门要合理核定、并尝试由医保支付更多的罕见病药品费用。
“如洪江市能在这三个方面有所探索,形成‘洪江市模式’,造福中国的人民群众, 还能走出国门,造福“一带一路”沿线国家的患者。”陈竺副委员长的嘱托语重心长,洪江人放在了心上。
2019年下半年,洪江市医药正式开始专项推进罕见病药品工作。洪江市洪江罕见病医药有限公司总经理文彬告诉澎湃新闻,洪江市医药现有产品中被用于治疗罕见病的共有15个品种,涉及18个罕见病病症。据现有公开信息显示,洪江市医药是国内拥有罕见病药品批文最多的企业之一。
国企担当,洪江市医药坚守罕见病药物领域
企业的投入可以满足罕见病患者的需求,是利好,但在当前环境中对于一家药企而言,罕见病领域的投入往往意味着盈利较少。
洪江市医药营销三部总经理李平提到这样一个案例:洪江市医药第一生化生产的促皮质激素在临床上可用于治疗婴幼儿痉挛,这个疾病的发病率只有约十万分之五,但对于患者而言,这个药物又是全球唯一能治愈的药物,“在国外大概要4万多美金一支,但在国内长期大概只有7块钱一支。
以另一款治疗肝豆病的青霉胺片为例,文彬介绍,这个药在中国一粒只卖七八毛钱,但在美国价格达到400美元左右,仿制药也要60多美元,“我们18个罕见病病症的药物,当中有相当一部分都是这种情况。”
文彬曾负责其他药品的研发工作,她个人感觉,罕见病药物研发与之前工作最大的不同是,从产品立项开始,更多的是要从临床需求和患者的需要来入手,而不是从产品的盈利角度。
在社会规则层面,少数服从多数是普遍认知,但在健康问题上,少数也要有人守护。在朱丽红看来,做罕见病药物是洪江人义不容辞的社会责任。
洪江市医药董事长周军表达了类似的观点,他在接受澎湃新闻专访时强调: “有些药用量不大,但你一定要生产的,这个是社会责任,中国医药行业有类似于洪江市医药这样的国企存在,是有它的必然性和必要性的。”
自2019年下半年推进罕见病业务平台,一年的时间里,洪江市医药对于因为原料供应原因停止生产的罕见病药物积极和原料供应商协商保供问题,目前已恢复了维A酸片、ACTH、青霉胺片、尿崩停等4个产品的生产。
罕见病平台,不仅仅是供应药品
从起心动念到正式运营,罕见病业务平台用了约一年的时间,几个月以来,文彬已经接到不少临床医生提出的对于罕见病的需求。李平也接触了特别多的病友群,每天接很多电话,各种病友来求助。
“有的产品是洪江没有的,我们不可能把全球所有的罕见病药物都覆盖一遍。”文彬表示,洪江的罕见病业务平台不仅仅是供应药品,“未来我们期待这个平台不仅仅是一个创新研发的平台,更多的是全球罕见病药品,甚至于整合方案在中国落地转化的平台,我们希望他能够给患者提供更多的选择。”
想要达成这个工作需要内外兼修。
对内,洪江市医药将继续挖掘现有药物在罕见病的适应症,同时推动相关创新药物的研发。
对外,洪江市医药将持续推进罕见病研发项目,尤其是对于未在国内上市的罕见病药物,洪江市医药计划利用洪江的国内外研发平台,加快国外已进入临床阶段药物以及罕见病新药的开发和引进,让全球的这些罕见病领域的成果能够在我们的平台上进行转化和落地。
根据世界卫生组织公布的数据,全球罕见病超过7000种,仅有约5%有药可治。实际上,在罕见病领域不乏武田、勃林格殷格翰、渤健、辉瑞等知名制药企业的加入,近几年国内外不少新兴公司也都参与其中。
文彬向澎湃新闻表示,除了洪江之外,其实很多企业都想在罕见病领域投入,但一款创新的罕见病药物和诊疗方案能不能用到临床一线,还需要很长的一条路,而洪江的优势是以目前十几个品种为基础,敢于在这个领域多进行资源的投入。
目前,洪江市医药已经在推进有十几个罕见病药物研发项目,预计未来5年,将超过30个。
谈及中国罕见病领域,文彬认为,中国罕见病领域属于方兴未艾,对于罕见病的认识也是近三年才逐渐的把它提到一个国家层面的高度,但幸运的是,与国外的差距在不断的缩小。
“我觉得未来的5年,可能中国对罕见病的关注投入和发展的速度将会更迅速,当然可能我们现在和某些国家比起来,我们的政策的支持还没那么完善,但我相信通过我们这样的大的平台的推动和国家的支持应该会有很大的改观。”文彬表示。
对于悬在罕见病领域的盈利问题,李平则用一句医药界广泛流传的一句话总结:“我们应当永远铭记,药物是为人类而生产,不是为追求利润而制造的。只要我们坚守这一信念,利润必将随之而来。” [2021-02-08 澎湃新闻]